La terapia epigenetica nel trattamento della SLA

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Il dottor Giuseppe Ranieri, è il vincitore della nostra borsa di studio sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), nota anche come Malattia di Lou Gehrig, che è una malattia neurodegenerativa letale, caratterizzata da una progressiva perdita dei motoneuroni superiori e inferiori, che porta ad atrofia muscolare, paralisi e morte entro 5 anni dalla diagnosi.

“Sebbene sia la più comune patologia che causa paralisi nell’adulto, - ha spiegato Giuseppe Ranieri - la sua eziologia non è ancora stata chiarita. Comunque, fattori come stress ossidativo, neuroinfiammazione, aggregazione proteica, eccitotossicità, ambiente e predisposizione genetica sono stati correlati alla malattia e identificati come importanti componenti nella patogenesi.

Esistono evidenze per cui, la disregolazione dello stato di acetilazione cellulare abbia una rilevanza patogenetica nella degenerazione dei motoneuroni; è perciò opinione accettata che, aumentare i livelli di acetilazione istonica mediante l’uso di inibitori delle istone deacetilasi (HDACi) abbia un effetto neuroprotettivo e aumenti il tempo di sopravvivenza nei modelli di SLA.

Con gli studi in corso, stiamo valutando  gli effetti di diversi HDACi  sui livelli di espressione di trasportatori di amminoacidi eccitatori (EAAT) in cellule gliali, i quali, rimuovendo il glutammato dallo spazio extracellulare, ridurrebbero l’intensità di fenomeni eccitotossici correlati alla SLA.

Sebbene lo studio sia iniziato da poco più di quattro mesi e per indagare una patologia complessa quale è la SLA occorrano tempi di una certa portata, i primi risultati ottenuti sembrano indicare un potenziale effetto terapeutico degli inibitori HDAC nel nostro modello, che potrebbero ritardare la progressione della patologia e ridurne la severità.